1型糖尿病（T1D）是由于胰腺中(zhōng)産生(shēng)胰島素的胰島細胞的自身免疫破壞，導緻胰島素分(fēn)泌減少和血糖控制受損。缺乏胰島素會導緻身體(tǐ)對營養物(wù)質的處理異常，從而導緻高血糖水平。高血糖會導緻糖尿病酮症酸中(zhōng)毒，随着時間的推移，會導緻并發症，如腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心髒病、中(zhōng)風、神經損傷甚至死亡。

由于胰島素輸送系統的局限性和複雜(zá)性，1型糖尿病患者很難實現和維持血糖控制平衡。低血糖仍然是血糖管理的一(yī)個關鍵限制因素，嚴重低血糖可導緻意識喪失、昏迷、癫痫發作、受傷，甚至緻命。目前的護理标準并沒有解決該疾病的根本原因，而且除了胰島素之外(wài)，還沒有治愈糖尿病的方法。

2023年第59屆歐洲糖尿病研究協會年會（EASD）于10月2日至6日德國漢堡召開(kāi)。作爲糖尿病領域一(yī)年一(yī)度的國際盛會，本屆大(dà)會彙集來自全球各地的專家、學者和醫護人員(yuán)，共同探讨最新的科學研究成果、臨床實踐經驗和未來發展趨勢。

會上，來自多倫多大(dà)學Ajmera移植中(zhōng)心胰腺和胰島細胞移植外(wài)科主任Trevor W.Reichman教授分(fēn)享了VX-880治療1型糖尿病（T1D）的最新研究進展——6名接受VX-880治療的T1D患者血糖控制（HbA1c、TIR）均得到顯著改善，其中(zhōng)3名完全擺脫了外(wài)源性胰島素，重歸正常生(shēng)活。

當地時間10月3日，美國生(shēng)物(wù)制藥公司Vertex Pharmaceuticals公布了VX-880的1/2期臨床試驗A和B部分(fēn)給藥患者的長期數據。

VX-880同樣是一(yī)種來源于同種異體(tǐ)幹細胞的全分(fēn)化胰島細胞療法，有望通過恢複胰島細胞功能，包括葡萄糖反應性胰島素的産生(shēng)，來恢複機體(tǐ)調節葡萄糖水平的能力。患者通過将 VX-880 注射至肝門靜脈中(zhōng)，來治療 1 型糖尿病，但仍需要維持免疫抑制治療以保護胰島細胞不受免疫排斥。

這次所公布的臨床試驗是一(yī)項1/2期、多中(zhōng)心、單組、開(kāi)放(fàng)标簽研究，在伴有低血糖意識受損和重度低血糖的T1D患者中(zhōng)開(kāi)展。本研究設計爲序貫、多部分(fēn)臨床試驗，旨在評估VX-880的安全性和療效。

本臨床試驗将入組約17例患者，在VX-880治療前，入組的所有6例患者均患有長期T1D，無内源性胰島素分(fēn)泌，平均每天需要34.0個單位的胰島素，并且在篩選前一(yī)年有複發性重度低血糖事件病史。研究C部分(fēn)的入組正在進行中(zhōng)，已有多例患者接受給藥。

研究A部分(fēn)和B部分(fēn)的所有患者都有超過90天的随訪，并且在第90天的混合餐耐量試驗（MMTT）中(zhōng)證明了胰島細胞植入和内源性葡萄糖反應性胰島素産生(shēng)。所有患者在所有指标上都表現出血糖控制的改善，包括糖化血紅蛋白(bái)（HbA1c）降低、持續胰島素監測時間改善，以及外(wài)源性胰島素使用的減少或消除。

其中(zhōng)2例VX-880輸注後至少随訪12個月的可評估患者達成主要終點，即第90天至第12個月期間消除SHEs且其HbA1c<7.0%。

這些結果是繼2023年6月發布數據之後的又(yòu)一(yī)結果，該數據詳細說明了首批兩名患者實現了胰島素獨立治療并達到了研究的主要終點。

第一(yī)名患者在第270天至第24個月實現了胰島素獨立。這是一(yī)名患有1型糖尿病近42年的患者，在試驗入組之前每天使用34個單位的外(wài)源性胰島素。

第二名患者在第180天至第12個月達到胰島素獨立性。這是一(yī)名患有1型糖尿病19年的患者，在試驗入組之前每天使用45.1個單位的外(wài)源性胰島素。從第15個月開(kāi)始，根據研究者的判斷，該患者重新開(kāi)始每天服用4個單位的基礎胰島素。

在數據截止日期之後，第三名患者在第180天實現了胰島素獨立。

迄今爲止，VX-880在所有給藥患者中(zhōng)通常耐受良好。大(dà)多數不良事件（AE）爲輕度或中(zhōng)度，未發生(shēng)與VX-880治療相關的嚴重AE。

多倫多大(dà)學外(wài)科醫學博士Trevor Reichman說：“這些結果确實令人矚目，爲那些終生(shēng)承受1型糖尿病無情負擔的患者帶來了改變生(shēng)活的治療希望。"所有接受過 VX-880治療的患者的血糖控制情況都有所改善，包括減少甚至不再使用外(wài)部胰島素"。

Vertex全球藥物(wù)開(kāi)發和醫療事務執行副總裁兼首席醫療官Carmen Bozic醫學博士說：“這些數據在我(wǒ)們整體(tǐ)的1型糖尿病研究項目中(zhōng)特别有意義，因爲這些VX-880細胞是我(wǒ)們VX-264細胞加設備項目以及低免疫胰島細胞項目的基礎。我(wǒ)們正在緊急采取行動，将這些潛在的變革性療法帶給正在等待的患者。”

近幾十年來糖尿病治療藥物(wù)不斷推陳出新，但遲遲無法推開(kāi)治愈T1D的大(dà)門，但探索之路不會停歇。幹細胞療法取得的最新進展，爲我(wǒ)們重拾信心，期待未來會有更多的研究成果出爐。